Genterapi fra uniQure bremsede Huntingtons sygdom med 75 procent hos 29 patienter | Pressetjek
Genterapi fra uniQure bremsede Huntingtons sygdom med 75 procent hos 29 patienter
Artiklen beskriver foreløbige resultater fra et fase 1- og 2-studie af genterapien AMT-130 fra selskabet uniQure mod Huntingtons sygdom, hvor sygdomsprogressionen hos 29 patienter blev bremset med omkring 75 procent. Den danske professor Jørgen Erik Nielsen fra Nationalt Videnscenter for Demens forholder sig optimistisk afventende, fordi fase 3 mangler, og fordi det er selskabet selv, der melder resultaterne ud. Artiklen nævner også, at en eventuel behandling ventes at blive meget dyr.
Artiklen indeholder ingen dansk partipolitisk strid og får derfor ingen score.
Artiklen er et nøgternt sundhedsstof om en mulig ny behandling og indeholder ingen dansk partipolitisk uenighed. Kilden Jørgen Erik Nielsen nuancerer både de lovende resultater og selskabets egen udmelding, og der er ingen politiske aktører at fremstille skævt.
Balance: Ikke relevantVinkel: Løsning og fremskridtDagsorden: Virksomhed eller erhverv0 gyldige tegn
Aktører
Hvem der optræder, og hvordan de fremstilles: fra −2 (meget negativt) til +2 (meget positivt). Prikken ved navnet viser fløjen, firkanten en organisations placering i debatten (skraveret = svag).
Navn
Rolle
Vægt
Fremstilling
uniQurebiofarmaceutisk selskab
biofarmaceutisk selskab
Omtalt
0neutral
Sarah Tabriziprofessor og leder af UCL's center for Huntingtons sygdom
professor og leder af UCL's center for Huntingtons sygdom
Citeret
0neutral
Jørgen Erik Nielsen
overlæge og professor i neurologi
overlæge og professor i neurologi
Hovedkilde
0neutral
Nationalt Videnscenter for Demensvidenscenter
videnscenter
Refereret
0neutral
BBCmedie
medie
Refereret
0neutral
FDAamerikansk lægemiddelmyndighed
amerikansk lægemiddelmyndighed
Omtalt
0neutral
Ifølge Nationalt Videnscenter for Demens er der registreret omkring 400 familier med Huntingtons sygdom i Danmark, og omkring 500 personer anslås at have sygdommen.
Det samlede antal patienter i USA, Storbritannien og Europa anslås til omkring 75.000.
Jørgen Erik Nielsen vurderer, at behandlingen vil blive 'astronomisk dyr', men at det er lovende, at patienterne muligvis kun skal behandles én gang.
UniQure planlægger at sende en formel licensansøgning til den amerikanske lægemiddelmyndighed FDA i første halvår af 2026 og at indlede dialog med britiske og europæiske myndigheder næste år.